Pharming ontvangt Complete Response Letter van FDA

Wednesday, September 19, 2018

Verzoek tot aanvullende klinische onderzoeksgegevens voor profylaxe van erfelijk agio-oedeem 

Pharming Group N.V. maakt bekend dat het een zogeheten Complete Response Letter (CRL) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ontvangen met betrekking tot de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor RUCONEST® [Recombinant Humane C1 Esterase Remmer/ conestat alfa] voor uitbreiding van de huidige indicatie met profylaxe (het voorkomen van aanvallen) bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE).

Na feedback van de FDA op twee afgeronde onderzoeken met RUCONEST® voor profylaxe van HAE-aanvallen, diende Pharming in november 2017 een sBLA in ter uitbreiding van de reeds goedgekeurde indicatie. De fase 2-studies, een open-label onderzoek en een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde studie met behandelingsperioden van 4-8 weken, toonden consistente werkzaamheids- en veiligheidsresultaten.

In januari 2018 beoordeelde de FDA de aanvraag als voldoende compleet voor een ​​inhoudelijke beoordeling van de fase 2-gegevens. Op basis van die beoordeling vraagt de FDA thans om een aanvullend klinisch onderzoek om de effectiviteit van Ruconest bij HAE-profylaxe verder te kunnen evalueren.

Dr. Bruno Giannetti, MD PhD, Chief Operations Officier van Pharming zegt:  "Hoewel de FDA-beslissing van vandaag niet in lijn is met wat we voorzagen, kijken we uit naar samenwerking met de FDA om aanvullende klinische gegevens te genereren die nodig zijn om patiënten toegang te geven tot Ruconest voor HAE-profylaxe”.

Dr. Sijmen de Vries, CEO van Pharming zegt: “Voor ons is dit een tegenslag, zij het een beperkte. Pharming blijft de HAE-gemeenschap bedienen. We gaan door met, en hebben de middelen noodzakelijk voor de ontwikkeling van innovatieve en meer gebruikersvriendelijke toedieningsmethoden voor de acute behandeling en profylaxe van HAE ter verbetering van de zorg voor patiënten, overeenkomstig onze uiteenzetting  tijdens de Capital Markets Briefing in juni van dit jaar”.

Where to find companies and their profiles? You will find them in our directory.

To the map