Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum behandelden met succes een baby met de ernstige afweerziekte SCID met zijn eigen, genetisch aangepaste stamcellen. Ze repareerden een fout in het dna van zijn bloedstamcellen. Het is wereldwijd de eerste baby die met de in Nederland ontwikkelde gentherapie is behandeld. Het jongetje is nu dertien maanden oud en maakt het goed.
„Een mijlpaal”, zegt zijn kinderarts Arjan Lankester, hoogleraar kindergeneeskunde en stamceltransplantatie. „Zijn afweersysteem reageert goed op alle kindervaccinaties.”
De onderzoekster die zeventien jaar geleden de eerste stappen in het onderzoek zette, was tot tranen geroerd toen na twee maanden uit bloedtests bleek dat het immuunsysteem van het kindje begon te werken. „Een volle maand eerder dan verwacht”, zegt hoogleraar moleculaire stamcelbiologie Frank Staal. „Het werkte beter dan in de proeven met muizen.”
